近二十中国干细胞治疗脑瘫的临床进展，有哪些医院开展了临床试验

中国有400多万脑瘫患儿，相当于一个中等城市的总人口数。其中多数患儿因没有早期发现和治疗，造成了终身残疾。

目前临床治疗脑瘫的手段，仅能保住患者的生命，却无法让他们重获生活的尊严。患者迫切需要一种新的治疗技术，不仅仅能让自己活下来，还能让自己有尊严地活着。

脑瘫，是一种小儿时期的中枢神经障碍疾病，常累及四肢功能。脑瘫患儿也被人称为“慢天使”。

该疾病主要影响运动、肌肉张力、协调性、神经反射应答，常伴有智力缺陷、精神障碍以及视觉、听觉、语言障碍，给患儿和家庭带来沉重的负担。

然而对于脑瘫，早期筛查、诊断和干预是减轻患儿伤残量重要的预防措施。目前临床治疗的手段也仅能提高患儿的生存质量，无法达到治愈。

近年来，在医学家及社会各界的不懈努力下，干细胞移植技术对脑瘫患儿的治疗和减轻其残障程度的有关研究取得重大突破。

近二十年来中国干细胞治疗脑瘫的临床研究进展

近二十年来我国干细胞治疗脑瘫的临床试验有：

2005年，世界首例干细胞治疗脑瘫成功[1]。

2011年，解放军第四六三医院神经外科应用脐带间充质干细胞治疗脑瘫患者229例,选择其中无智力障碍、一直进行康复治疗,近一年无明显进展的51例患者,进行日常生活活动能力(ADL)评估.比较治疗前与治疗1个疗程(21～28d进行4次脐带间充质干细胞治疗)后ADL得分,评估疗效。

结果：治疗前后ADL总分、步行动作、床上运动、认识交流动作得分比较,差异均有统计学意义(P＜0.05)。

结论：脐带间充质干细胞对无智力障碍脑瘫患者治疗有效[2]。

2012年，浙江武警总队医院儿科开展自体骨髓间充质干细胞转化神经干细胞(mesenchymal stem cells-neural stem cells,MSC-NSCs)移植治疗脑瘫,取得了好的临床效果.其中2例脑瘫合并顽固癫痫的患儿获得了很好的临床效果[3]。

2013年，内蒙古乌海市人民医院首先简述了该脑瘫患者的临床症状，及家族史和个人史，在此基础上详细介绍了其诊治情况。通过干细胞治疗后，患儿增高的肌张力明显降低，双腿站立、行走屈膝有一定改善。指出神经干细胞治疗小儿脑瘫是一项颇有前景的治疗方法[4]。

2014年，江苏省连云港市妇幼保健院探讨人神经干细胞临床治疗小儿脑瘫的安全性.方法:对28例脑瘫患儿采用立体定向移植的方法,将培养好的、符合需要的入神经干细胞移植入患儿额叶、内囊前肢或脑室旁等脑实质处。

结论：神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床应用是安全可行的[5]。

2015年，内蒙古通辽市医院神经内科分析间充质干细胞移植（MSCs）治疗小儿脑瘫的疗效。方法：选取2014年7月至2015年5月我院收治的18例脑瘫患儿作为研究对象，所有患儿均接受骨髓间充质干细胞移植治疗，比较治疗前后综合功能进步程度。

结论：小儿脑瘫采用骨髓间充质干细胞移植方法进行治疗，疗效显著，值得临床选择和推广[6]。

2016年，浙江大学目的观察自体骨髓间充质干细胞(human mesenchymal stem cells，hMSCs)转化神经干细胞治疗脑瘫的临床效果。

结论：自体骨髓间充质干细胞转化神经干细胞移植治疗脑瘫安全，有效，对脑瘫患儿的运动功能改善明显，在移植后1个月明显显效，而语言的改善在治疗后3个月以后才逐渐表现[7]。

2017年，武警总医院功能神经外科探讨应用脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症的疗效。

结论：脐带间充质于细胞移植可以显著改善脑瘫患儿流涎症,从而提高患儿生活质量[8]。

2017年同年，大连医科大学附属第一医院副院长、国家首批备案干细胞临床研究机构负责人、国家地方联合工程实验室主任刘晶教授，带领团队正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证明接受干细胞治疗的患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善，特别是精细运动和行走能力尤为明显。

2018年，西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊（Cell Transplantation）上发表了一篇研究成果。通过随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿，结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。证实脐带间充质干细胞治疗脑瘫安全且效果显著。

2019年，由大连医科大学附属一院刘晶教授主持的《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》项目已经通过卫计委备案并启动。

该临床研究初步结果表明：这种通过干细胞鼻腔贴片技术在两侧鼻腔分别移植干细胞，用于缺血缺氧性脑性瘫痪的新型细胞疗法是可行的、安全的、有效的。

2020年，十堰市太和医院儿童医疗中心与深圳市北科生物科技有限公司合作开展的“人脐带来源的间充质干细胞联合现代康复治疗儿童脑性瘫痪的安全性和有效性的临床研究”已通过国家卫生健康委及国家药品监督管理局备案。现需要招募多名符合条件的患儿参加研究：

Ps：项目备案信息可在中国医药生物技术协会官网查询（http://www.cmba.org.cn）

2021年，湖北医药学院附属太和医院牵头负责的临床研究项目成果在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表；

结果表明：共39例患者接受治疗并完成预定的评估。hUC-MSC治疗组与对照组不良事件(AEs)差异无统计学意义。此外，与对照组比较，hUC-MSC治疗组ADL、CFA和GMFM量表评分显著改善。说明hUC-MSC移植结合康复在改善脑瘫患儿粗大运动和健康功能方面是安全有效的。

2022年，安徽医科大学受国家卫健委委托（备案号：2019第017号），拟采用严格的随机对照研究（Clinicaltrial注册号：ChiCTR1900022119）探究通过嗅通道进行神经干细胞制剂移植治疗脑性瘫痪的安全性和疗效性，为干细胞临床治疗脑性瘫痪提供循证医学依据。　

结论：试验组及对照组患儿在治疗后粗大运动、言语、认知能力均有所改善，但两组之间无统计学差异，即表明经嗅通道予以神经干细胞移植较综合康复治疗改善患儿的功能障碍无明显优势。但试验组的安全性指标在治疗前后无明显异常改变，且两组之间的不良反应发生率相似，表明经嗅通道予以神经干细胞治疗小儿脑瘫是安全的，为探究通过嗅通道予以神经干细胞移植治疗脑性瘫痪的方法提供了循证学依据[9]。

2023年2月，大连医科大学第一附属医院刘晶教授在《StemCell Research &Therapy》期刊杂志上发表了一篇关于《脑瘫神经干细胞鼻内给药后的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的论文。

临床评估表明，神经干细胞鼻内给药可以改善CP患者的粗大运动、精细运动、自理能力、表达能力、社交技能和睡眠质量。EEG和MRI的数据为神经干细胞治疗后脑功能和结构的改善提供了证据[10]。

目前进行干细胞移植治疗小儿脑瘫的备案医院有哪些？

截止2023年3月，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脑瘫的临床研究项目有29项。其中中国有五项！

中国干细胞治疗脑瘫的备案机构分别是：

脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究

–大连医科大学附属第一医院

图源:大连医科大学科技处官网截图

ANGE-S001治疗小儿脑瘫的单中心随机安慰剂平行对照临床研究

–安徽医科大学第一附属医院

人脐带来源的间充质干细胞联合现代康复治疗儿童脑性瘫痪的安全性

–十堰太和医院

综上所述，对脑瘫患儿越早康复效果越好是公认的理论，对中重症脑瘫患儿，仅依靠常规综合康复方法效果有限，如果越早给予干细胞移植，再加上常规综合康复方法，可明显加快运动能力和语言能力的康复，避免错过小儿早期脑细胞突触建立的关键时期，为促进脑瘫获得理想整体康复效果提供重要的治疗方法。

近年来，不只是脑瘫，干细胞治疗还给其他许多难治性疾病带来了新希望，国家也正在大力支持和推动干细胞技术的临床转化。干细胞治疗前景可期！

[1]:心文. 世界首例干细胞治疗脑瘫成功[J]. 中国生育健康杂志,2005, (4):237.

[2]:王金刚,尹忠民,闻华,等. 脐带间充质干细胞治疗脑瘫51例疗效观察[J]. 中国全科医学,2011,14(21):2446-2447. DOI:10.3969/j.issn.1007-9572.2011.21.032.

[3]:王亚莉,陈国军,方凤,等. 自体转化神经干细胞治疗脑瘫合并顽固癫痫2例[J]. 临床荟萃,2012,27(11):993-994.

[4]:何洁,郭岩,吴玲祥,等. 骨髓间充质干细胞治疗小儿脑瘫二例临床报道[C]. //第一届华北地区神经病学学术会议暨2013年北京地区神经病学学术年会论文集. 2013:97-102.

[5]:闫冬梅,汪洪流,周培杰,等. 人神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床安全性研究[J]. 中国妇幼保健,2014,29(22):3595-3597. DOI:10.7620/zgfybj.j.issn.1001-4411.2014.22.23.

[6]:王姝瑶. 间充质干细胞移植治疗小儿脑瘫疗效分析[J]. 世界新医学信息文摘（连续型电子期刊）,2015(66):36-36. DOI:10.3969/j.issn.1671-3141.2015.66.026.

[7]:王亚莉. 自体骨髓间充质干细胞转化神经干细胞移植治疗脑瘫30例[D]. 浙江:浙江大学,2016.

[8]:彭亚伟,王晓东,徐成娥,等. 脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症疗效观察[J]. 武警医学,2017,28(5):478-482. DOI:10.3969/j.issn.1004-3594.2017.05.014.

[9]:崔珍珍. 人源神经干细胞嗅通道移植治疗小儿脑瘫的单中心研究[D]. 安徽:安徽医科大学,2022.

[10]:Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y.

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